نوید درمان‌های ایمن‌تر اختلالات ژنتیکی با ابزار جدید ویرایش ژن

  • منبع: circledna
  • دوشنبه 20 مرداد 1404
  • 7 دقیقه مطالعه

ابزار جدیدی برای ویرایش ژن به نام EvoCAST، راهی ایمن‌تر و دقیق‌تر جهت درمان بیماری‌های ژنتیکی ارائه می‌دهد. این نوآوری امیدوارکننده در حوزه‌ی پزشکی ژنومیک، می‌تواند شیوه‌ی درمان بیماری‌های ارثی مانند فیبروزکیستیک، دیستروفی عضلانی و کم خونی داسی شکل را به طور چشمگیری بهبود بخشد.


برخلاف روش‌های قدیمی ویرایش ژن که در آن‌ها برای ایجاد تغییرات، DNA را برش می‌دهند و این عمل گاهی سبب ایجاد جهش‌های ناخواسته خواهد شد، EvoCAST ژن‌ها را به صورت کامل در بخش‌های مشخصی از ژنوم و بدون آن که شکستگی‌های دو رشته‌ای در DNA ایجاد کند، وارد می‌کند.

 

این امر به طور چشمگیری خطر خطا را کاهش داده و دقت درمان را افزایش می‌دهد. بیایید تا نگاهی دقیق‌تر داشته باشیم که EvoCAST چگونه کار می‌کند، چرا اهمیت دارد و چه تاثیری می‌تواند بر سلامت فرد داشته باشد.


EvoCAST چیست؟


EvoCAST مخفف عبارت «Evolved CRISPR Associated Transposase» است. این مورد یک سیستم جدید از ویرایش ژن است که توسط پژوهشگرانی طراحی شده که بهترین بخش‌های دو فناوری ذکر شده را با یکدیگر ترکیب کرده‌اند:


قابلیت هدف‌گیری CRISPR: ابزاری مولکولی که می‌تواند بخش‌های خاصی از DNA را شناسایی کند.


قدرت واردسازی ترانسپوزازها: آنزیم‌هایی هستند که به طور طبیعی DNA را در ژنوم جابه‌جا می‌نمایند.


ترکیب این دو عنصر به EvoCAST اجازه می‌دهد تا ژن‌های جدید را به شکلی ایمن و دقیق و بدون آن که ژنوم را ببرد یا به مکانیسم ترمیم بدن وابسته باشد، وارد DNA سلول کند. همین ویژگی این فرآیند را به نقطه‌ی عطفی در درمان‌های ژنی تبدیل کرده است.


چرا EvoCAST برای درمان اختلالات ژنتیکی اهمیت دارد؟


در روش‌های سنتی ژن درمانی، وارد کردن DNA جدید گاهی ممکن است سبب طی شدن مسیری اشتباهی شود. زمانی که ژن‌ها به طور تصادفی وارد ژنوم می‌شوند، ممکن است ژن‌های سالم را مختل کنند یا در بخش‌های غیرفعال ژنوم قرار بگیرند که این امر سبب می‌شود تا درمان کم اثر و یا حتی خطرناک گردد.


EvoCAST این روند را تغییر می‌دهد. مزیت‌های اصلی این روند درمانی شامل موارد زیر است:


دقت بالا: در این فرآیند ژن دقیقا در جایی قرار می‌گیرد که باید باشد.


ایمنی بیشتر: در چنین روندی خطر آسیب به DNA سالم کمتر است.


کارایی بالاتر: در EvoCAST، می‌توان ژن‌های بزرگتری را وارد ژنوم کرد که راه را برای درمان اختلالات پیچیده باز می‌کند.


این ویژگی‌ها، EvoCAST را برای درمان بیماری‌هایی که ناشی از ژن‌های معیوب یا حذف شده هستند، ایده‌آل می‌سازد. برای مثال، در بیماری‌هایی مانند دستروفی عضلانی دوشن (Duchenne) ژن مورد نظر آنقدر بزرگ است که سیستم‌های ویرایش ژن قدیمی نمی‌توانند آن را مدیریت کنند اما در چنین شرایطی EvoCAST ممکن است راه حل مناسبی باشد.

 

ابزار جدید ویرایش ژن


این پیشرفت چه ارتباطی با بهبود سلامت روزمره دارد؟


گرچه EvoCAST هنوز در مراحل آزمایشگاهی قرار دارد، اما نشان‌دهنده‌ی یک جهش بزرگ به سوی درمان بیماری‌های ژنتیکی نادر و حتی در آینده بیماری‌های شایع‌تری است که تحت تاثیر ژنتیک قرار دارند. این بیماری‌ها ممکن است شامل موارد زیر باشند:

 

  • سرطان‌های ارثی مانند سرطان پستان مرتبط با ژن BRCA
  • اختلالات خونی مانند تالاسمی یا کم خونی داسی شکل
  • بیماری‌های تحلیل‌کننده‌ی عصبی مانند هانتیگتون

 

با دقیق‌تر شدن این درمان‌ها، آگاهی از عوامل ژنتیکی خطرساز شخصی از همیشه مهم‌تر می‌شود.


DNA، نقطه‌ی شروع است.


پیش از آن که بتوانید از هر درمان مبتنی بر ژنی که چه اکنون در دسترس است و چه در آینده مورد استفاده قرار خواهد گرفت بهره‌مند شوید، بهتر است بدانید در نقشه‌ی ژنتیکی شما چه چیزی وجود دارد.

 

گزارشات ژنتیکی حنیفا شامل 18 مورد است که به بررسی بیش از 2000 ویژگی ژنتیکی در فرد می‌پردازد. این گزارشات در رابطه با مواردی از جمله فاکتورهای زیر است:

 

  • خطرات ارثی مرتبط با سلامتی
  • وضعیت ناقل بودن برای اختلالات ژنتیکی
  • پاسخ بدن به داروها
  • تغذیه، تناسب اندام و غیره

 

شناخت DNA فردی می‌تواند به شما کمک کند تا تصمیم‌های سلامت‌محورتری را برای امروز خود اتخاذ کنید و همچنین جهت ژن درمانی در آینده آماده باشید.


گام بعدی برای EvoCAST چیست؟


تاکنون EvoCAST در سلول‌های انسانی نتایج امیدوارکننده‌ای را نشان داده است. گام بعدی انجام آزمایش‌های حیوانی و سپس آزمایش‌های بالینی انسانی جهت بررسی ایمنی و اثربخشی این فرآیند خواهد بود.


پژوهشگران همچنین درحال فعالیت بر روی انعطاف‌پذیرتر کردن EvoCAST هستند، به طوری که بتوان آن را برای هدف‌گیری انواع مختلف سلول‌ها یا درمان دامنه‌ی وسیع‌تری از بیماری‌ها تنظیم کرد.

 

با احتمال بالایی در آینده‌ای نزدیک، این ابزار بخشی از حرکتی بزرگتر به سوی پزشکی شخصی‌سازی‌شده، یعنی جایی که درمان‌ها براساس زیست‌شناسی فردی طراحی می‌شوند، خواهد بود.

 

ابزار جدید ویرایش ژن


نتیجه‌گیری: مسیری ایمن‌تر و هوشمندانه‌تر به سوی ژن درمانی


EvoCAST می‌تواند آغازگر عصری ایمن‌تر و دقیق‌تر در مبحث ویرایش ژن باشد. این ابزار امید واقعی برای افرادی است که با بیماری‌های ارثی در طول حیات خود دست و پنجه نرم می‌کنند و همچنین دلیل دیگری برای آن خواهد بود تا DNA خود را بهتر بشناسید.


با ابزارهایی مانند گزارشات ژنتیکی حنیفا از جمله گزارش ژنتیک سلامت، گزارش ژنتیک سرطان و اختلات قلبی و عصبی، گزارش ژنتیک غربالگری ناقلین بیماری‌ها، گزارش ژنتیک پاسخ به داروها، گزارش ژنتیک تغذیه، گزارش ژنتیک تناسب اندام و استعدادیابی ورزشی و غیره، می‌توانید همواره یک گام جلوتر باشید. زیرا هرچه در رابطه با DNA خود اطلاعات بیشتری داشته باشید، می‌توانید بهتر کنترل سلامت فردی را در دست بگیرید.

سوالات شما